Q&A: CRISPR Explained

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Q&A: CRISPR Explained

二零二零年十月三十零日

本月早些时候,研究人员艾曼纽夏邦杰,博士和詹妮弗·杜德纳,博士,获 诺贝尔化学奖 对发现CRISPR,有效​​的基因编辑技术,有望改变世界。

因为在2012年突破到现场,CRISPR被称赞了在生命科学的革命性影响,并能够帮助科学家寻找遗传性疾病的新的癌症疗法和治疗。像通过剪断出的DNA区段,并用新的,健康的基因区段,微调非常高的精度替换它们的动物,植物和微生物的基因中的对微小,精确的剪刀,CRISPR编辑的基因。

虽然技术已经产生嗡嗡声和媒体的关注很大,CRISPR仍然经常被各国政府和公众的误解。尽管很多人提到的技术为“基因剪刀改写人生的代码,”有的人指出是有争议的研究,如2018年出生的双胞胎女儿,其基因由中国科学家进行了修改,他减亏,博士而该项目已经引起了媒体的道德问题和科学界,许多生命科学研究人员,像 布莱恩·吉布,博士,生物和化学科学的助理教授 艺术和科学学院NYIT,做出善意的基因CRISPR研究和创新的情况。 

吉布坐了下来, 盒子 为了帮助解释CRISPR直创下的纪录。

什么是CRISPR?
CRISPR代表聚集定期相互间隔重复,这是一个拗口。但很简单,在自然界中,CRISPR系统使用细菌和古细菌从病毒免疫力的一种形式。如果具有CRISPR系统的细菌生存从这些细菌病毒之一,称为噬菌体,一个或病毒的DNA的多个序列的感染被并入CRISPR防御区域内存。病毒DNA的这些片段就像分子条形码,以及CRISPR使用一个特殊的组称为是找出并切断了任何匹配的DNA核酸分子剪刀。所以,如果一个噬菌体发生,试图再次感染细菌,病毒的DNA被破坏,保护细菌病毒感染。有些人可能会认为这是一种原始的免疫系统,但它是一个改变了科学研究和打开门的各类科幻小说的遗传操作的。

使用什么CRISPR呢?
詹妮弗·杜德纳和Emmanuel夏邦杰赢得了化学诺贝尔奖揭露CRISPR是如何工作的,他们与许多人一起,很快就意识到,作为基因工程的工具来使用CRISPR的潜力。有许多不同的CRISPR系统以不同的方式工作,但它们都依赖某种形式的核酸酶上削减了靶DNA或RNA。其中最有名的是这些cas9,可以很容易地进行编程,以削减不仅在细菌几乎任何目标DNA,但许多其他生物,包括小鼠和人类。 cas9使这些类型的遗传修饰的更快,比任何之前的技术更容易,更便宜。使用cas9的已经超越了几乎所有形式的生物研究的,因为现在它是如此容易得多,使编程的遗传变化,几乎所有的生物。这有基础研究深刻的好处研究疾病的所有方式。然而,聚光灯已经投上cas9等CRISPR系统的潜力,使人们的遗传变化,使用这些工具来治愈遗传性疾病。

什么是一些关于CRISPR共同关注的问题?
与大国意味着巨大的责任,同样这些工具解锁潜力,使程序修改为治病,他们也有可能与其他基因鼓捣了。这些类型的变化似乎对简单的例子,当你有一个单一的基因,该基因是负责目标性状,但很多性状多基因,这意味着他们是由一个以上的基因影响,我们并不完全了解基因参与如何 - 但这是深入研究和进步的领域。

与CRISPR另一个令人担忧的问题是精度。虽然这些核酸是非常准确的,有时他们削减在错误的地方,留下了不可预知的遗传变化的可能性。最后,对于如何以及在哪里做基因变化的一些额外的道德问题。你的身体的大多数细胞是未传达到孩子的体细胞,但生殖细胞,形成精子和卵子,是。因此,生殖细胞所做的任何遗传改变将被继承,并且承载的附加伦理考虑的负载。正是由于这些原因,doudna和夏邦杰是关于道德地使用CRISPR的讨论领导者。他们,大科学界认识到,通过CRISPR工具解锁的潜力并不意味着我们的知识和能力,以安全地使这些基因变化,但很多人不知道什么时候,这将是可能的。目前已经有CRISPR的临床试验中用于编程的免疫细胞在眼睛对抗癌症和治疗遗传性疾病。但是,我们使用的CRISPR使基因设计婴儿很长的路要走。

怎样的误解CRISPR影响其潜在的创新?
沃尔特·艾萨克森的 纽约时报 舆论一片“在化学今年的诺贝尔文学奖荣誉的一场革命,”提醒我们,同时还会有那些谁滥用CRISPR,我们必须确保有良好的愿望,像诺贝尔奖得主詹妮弗·杜德纳的研究人员,都没有举行,其重要的研究了。

当生物物理学研究员,他减亏工作,其前身为南方科技大学在深圳,中国,2018年出现道德问题,还关心增长是善意的基因编辑的工作可能会受到影响。作为生物化学研究人员,我担心政府的下意识反应的可能性关机基因编辑的研究,这将阻止良好的发展治好病。领导人在CRISPR领域,其中博士。 doudna,已经现在抱着这个会议和讨论多年。

什么是底线?
不管你是否与人类基因编辑同意,我们不能undiscover CRISPR并启用它的工具。关停用心良苦的研究不会停止,那些心怀不轨。它仍然是在人类基因编辑初期,虽然CRISPR声音就像从科幻电影的东西的潜在应用,仍然有更多的发现。如果我们已经看到,他减亏的误用什么,那就是,我们仍然有很多东西要学习。

这次采访被编辑和冷凝。